据《天然》报导，已往几个月发表的一系列新研究凸显了一种名为小胶质细胞替换技能于疾病医治方面的潜力，摸索了怎样使该技能越发安全、有用。

小胶质细胞是于年夜脑中“巡逻”的免疫细胞，卖力断根受损细胞、入侵的病原体和其他有害物资。于癫痫、中风等突发性疾病历程中，小胶质细胞有助在掩护三木SEO-神经元，而于正常年夜脑发育历程中，它们能修剪神经元之间没必要要的毗连。

“小胶质细胞阐扬着许多主要作用，以是它们介入很多疾病的病发机制屡见不鲜。”美国费城儿童病院研究小胶质细胞的精力科大夫Chris Bennett说，包括一系列由直接影响小胶质细胞的突变所激发的稀有病症。此外，功效掉调的小胶质细胞还有与阿尔茨海默病、帕金森病等病因繁杂的常见病以和朽迈有关。

这促使研究职员摸索一个诱人的可能性，即替代致病的小胶质细胞也许能医治某些脑部疾病，但这类疗法具备挑战性。大夫凡是经由过程骨髓移植来替代患者的免疫细胞，藏身在骨髓中的新的干细胞可以或许分解出多种免疫细胞。然而，险些只存于在中枢神经体系中小胶质细胞，比起依靠骨髓中的干细胞分解，凡是经由过程自成分裂来孕育发生新的细胞。

只管云云，科学家们还有是于小胶质细胞替代疗法方面取患了进展。本年7月，复旦年夜学神经科学家彭勃地点团队经由过程替代中枢神经体系中的致病性小胶质细胞，乐成阻断了CSF1R相干脑白质病（ALSP）于动物模子中的病程进展。该疗法于8名患有这类稀有疾病的患者中的小范围实验也得到乐成。于医治后的两年里，患者运动或者认知能力均为降落，而未接管该疗法的比照组患者于这两方面的体现均有所恶化。相干研究发表在《科学》。

Bennett指出，上述实验乐成的一个可能缘故原由于在这类疾病自己的特征，由于ALSP患者凡是孕育发生的小胶质细胞相对于较少，这可能为移植的细胞提供了生漫空间。

可见，为替代的小胶质细胞创造生漫空间是小胶质细胞替代疗法要害的一步，而这可能激发一些问题。为了给移植细胞腾出空间，大夫必需尽可能多地断根年夜脑中固有的小胶质细胞，这需要高强度的化疗或者放疗，患者于医治历程中易传染，并增长持久患癌危害。美国斯坦福年夜学医学院研究基因及细胞疗法的Pasqualina Colella指出，这象征着，今朝小胶质细胞替代疗法仅合用在像ALSP如许病情严峻且进展迅速的疾病。

本年8月，德国弗莱堡年夜学的精神病理学家Marco Prinz团队陈诉称，他们使用小胶质细胞替换疗法医治了患有桑德霍夫病的小鼠。这类由基因突变激发的疾病会致使神经元灭亡。该团队之以是选择小胶质细胞替换疗法，是由于他们发明致使桑德霍夫病的突变会中止小胶质细胞与神经元之间的正常交流。经由过程骨髓移植，未携带桑德霍夫病突变小鼠的细胞植入患病小鼠，后者的存活率及勾当能力均有所提高。相干研究发表在《天然》。

同月，美国斯坦福年夜学医学院的干细胞生物学家Marius Wernig团队也使用小胶质细胞替换疗法医治了桑德霍夫病，但他们没有举行骨髓移植。研究职员分散出了可以或许天生小胶质细胞的特定细胞群，并于试验室中造就出更多此类细胞。然后，他们将造就出的细胞直接打针到小鼠年夜脑中，是以研究团队仅对于小鼠头部举行了放射医治。这类要领虽然可以减轻全身放射医治给患者带来的部门副作用，但头部袒露于放射线中仍存于安全隐患，好比年夜脑中孕育发生新神经元的干细胞可能被杀死。

科学家指出，将来也许会有更安全小胶质细胞替代要领。本年早些时辰，一项研究发明，利用一种能杀死小胶质细胞的药物举行三轮医治，也许就足以让移植细胞顺遂存活。一旦安全问题获得解决，小胶质细胞替换疗法也许可用在医治病因繁杂的脑部疾病，如阿尔茨海默病。

相干论文信息：https://doi.org/10.1126/science.adr1015

https://doi.org/10.1038/s41586-025-09477-y